SMA Tedavisi Olan Zolgensma, Neden Bu Kadar Pahalı Bir İlaç?
zolgensma ilacının bu kadar pahalı olması normal bir durumdur
ben viral vektörler üzerine çalışan bir viroloji phd öğrencisiyim.
pahalı olmasının asıl sebebi ilacın (ki buna ilaç değil tedavi demek gerekiyor) üretiminin çok meşakkatli olmasıdır. bu tarz ilaçlarda normal ilaçlar gibi aktif madde olmaz. ortada bir virüs bulunur ancak bu virüsün genomu hedef organizmaya aktarılacak genom ile değiştirilmiştir. normalde virüsler konak hücreye kendi genetik materyallerini sokarak kendilerini kopyalatırlar, bu sistemde ise hedef hücreye istenen geni sokarlar.
aslında hücre kültüründe bu sistemleri sıklıkla kullanırız, mesela hiv temelli vektörler inanılmaz derecede etkilidirler. hatta sırf bu sebep ile hiv iyi ki var diyen araştırmacıları bile görebilirsiniz.
ancak iş bu sistemi insana uyarlamaya gelince karışmaya başlar. bir hücre kültüründe 3-5 milyon hücre varken insanda trilyonlarca hücre vardır. bu sebeple üretimini yapmanız gereken virüs miktarı aşırı derecede yüksektir. insan için üretim yapacaksanız uygun besi yeri kullanmanız gerekecektir ve bunlar normalden pahalıdırlar. yüzlerce litre besi yerinden bahsediyorum, belki tonlarca. ve hepsi tek bir hasta için.
virüsleri kültürde ürettiğiniz zaman bu virüsler ya hücrelerde kalırlar ya da besi yerine salınırlar ve bu haliyle kullanılamazlar. bunların insana enjekte edilebilecek hale getirilmesi gerekir. bu izolasyon süreci belkide üretimin en pahalı ayağıdır. her şeyi yaptınız ve ilacı ürettiniz diyelim, bitti mi? bitmedi.
bu ilacı hastaya uygulamanız gerekecek daha, bir hap gibi ağzınıza atamazsınız ya da serum gibi öyle direkt damardan veremezsiniz. günün sonunda bunlar virüstürler, bu sebeple immün sisteminiz virüslere nasıl davranıyorsa bunlara da öyle davranacaktır. bunları immün sistemden korumanız gerekecektir vs.
bu tarz bir ilacı karaciğer kanseri olduğunuzda kullandığınız kemoterapi ile kıyaslarsanız yanılırsınız. kıyaslama yapacaksanız karaciğer nakli ile kıyaslamanız gerekiyor. tek bir dozun üretilmesi için geçen zaman sürecinde ki personel maliyeti bile ciddi miktarlara denk gelir çünkü onlarca personele ihtiyacınız olur ve bunlar dünyanın en nadir uzmanlıklarından birine sahiptirler.
ayrıca şu an covid-19 için üretilen adenoviral aşılarda asılda birer gen tedavisi vektörüdürler. ancak çok küçük miktarda olacakları için uygun bir fiyata elde edilebilecekler.
kısaca
işin komiği, hastalığın mevcut tedavisinden (spinraza, ömür boyu kullanılması gerekiyor) hem daha etkili hem de daha ucuzdur (spinraza'nın birim fiyatı daha ucuzdur ama ömür boyu kullanılması gerekir, zolgensma tek sefer kullanılır biter. zolgensma tedavisi 5 yıllık spinraza tedavisinden ucuzdur).
motor nöronların temel özelliklerinden biri olan bir kere üredikten sonra ömür boyu bir daha değişmeme özelliğini kullanan bir ilaçtır. bu ilaçta içine smn geni yerleştirilen (yanlış hatırlamıyorsam) rotavirüs kapsidleri motor nöronları enfekte eder, içlerindeki viral dna normalde virüsün protein kapsülünü üretmesi gerekirken, bu parçanın yerine smn proteininin kodu koyulmuştur. bu sayede vücut eksik olan smn proteinini üretir, hastalık tedavi edilmiş olur.
çok kişi farkında olmasa da tıpta gerçek anlamda devrim bir ilaçtır. her açıdan ilk defa böyle bir mekanizmayla çalışan, böyle işleyen, böyle bir hastalığı bu kadar kesin tedavi eden bir ilaç daha yoktur. her açıdan ilk olan bir ilaç olarak, bence fiyatını gayet hak etmektedir.
son söz
zolgensma, onlarca sma hastası bebeğin ulaşmaya çalıştığı, dünyanın en pahalı tedavisinde kullanılan ilaç.
maalesef türkiye’deki sma hastası bebeklerin tek şanssızlığı bu hastalığa yakalanmış olmak değil, her geçen gün parası devalüasyon karşısında eriyen bir ülkede dünyaya gelmiş olmak.
kanada’da 1 nisan 2020’de doğan lucy için 2.4 milyon $’lık yardım sadece 3 ayda toplanmış, hatta bebek -3 gün önce- 8 ağustos’ta gen terapisini almış bile. ailesi kampanya açıklamasında “2.4 milyon usd yani 3 milyon kanada dolarına ihtiyacımız var” demiş. aynı meblağın bizdeki karşılığı ise 17 milyon tl. kanadalı aile, ayda 1 milyondan bu parayı 3 ayda toparlayabildi desek, aynı hesapla bizde 17 ay geçmesi gerek -ki tedaviden sonuç alınabilmesi için bebeğin 2 yaşını geçmeden gen terapisini alması şartı var. yani zamana karşı yarışmanın haricinde, bebeğin yenidoğan olması ve tüm finansal planın saat gibi işlemesi gerekiyor.
bildiğim kadarıyla bu zamana kadar başarıya ulaşan tek kampanya nil güleç'inki oldu. bence aynı yöntemle yardım toplamaya çalışan aileler nil bebeğin kampasının a’dan z’ye nasıl yürütüldüğüne odaklanmalı ve birebir aynı adımları uygulamalılar.
benim yazarken bile içim daraldı gece gece, evladını yaşatmak için mücadale tüm ailelere allah güç kuvvet versin.
Son Zamanlarda Adını Sıkça Duyduğumuz SMA Tam Olarak Nedir?
